Você já imaginou se fosse possível corrigir os defeitos genéticos que causam algumas doenças graves e incuráveis? Pois essa é a proposta da terapia gênica, uma técnica que usa genes como medicamentos para tratar ou prevenir condições que não têm cura pela medicina tradicional.
A terapia gênica consiste em inserir um gene saudável no organismo do paciente, para substituir ou complementar um gene defeituoso que está causando a doença. Esse gene saudável pode ser entregue por meio de um vetor, que é um veículo que transporta o gene até as células-alvo. Um dos vetores mais usados são os vírus, que são modificados em laboratório para não causar infecções, mas apenas carregar o gene terapêutico.
Um dos exemplos mais impressionantes de terapia gênica é o tratamento de uma forma de cegueira hereditária chamada amaurose congênita de Leber (LCA). Essa doença afeta cerca de 3 mil pessoas no Brasil e é causada por mutações em um dos 14 genes responsáveis pela visão. As pessoas com LCA nascem com pouca ou nenhuma visão e podem perder completamente a capacidade de enxergar ao longo da vida.
Em 2017, a FDA (agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos) aprovou o primeiro tratamento de terapia gênica para LCA causada por mutações no gene RPE65. O tratamento consiste em injetar um vírus modificado contendo uma cópia normal do gene RPE65 na retina dos pacientes, para restaurar a função das células fotorreceptoras. Os resultados dos ensaios clínicos mostraram que o tratamento foi seguro e eficaz, melhorando significativamente a visão dos pacientes.
Outras doenças que podem ser tratadas com terapia gênica são a hemofilia, uma condição que impede a coagulação do sangue; a imunodeficiência combinada grave, uma doença que compromete o sistema imunológico; e alguns tipos de câncer, como o linfoma e a leucemia.
A terapia gênica ainda é uma área em desenvolvimento e enfrenta alguns desafios, como o custo elevado, os efeitos adversos potenciais e as questões éticas envolvidas na manipulação genética. No entanto, ela representa uma esperança para milhares de pessoas que sofrem com doenças incuráveis e abre novas possibilidades para a medicina do futuro.
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