Células T editadas geneticamente eliminam leucemia em pacientes jovens

A terapia, desenvolvida por pesquisadores da University College London (UCL) e do Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH), é a primeira aplicação humana da tecnologia de edição de base, que permite alterar uma única letra do código genético das células.

A leucemia linfoblástica aguda de células T (T-ALL) é um tipo de câncer que afeta os glóbulos brancos e é normalmente tratado com quimioterapia. No entanto, se a doença volta, pode ser difícil de eliminar. Uma opção é usar células T doadoras que são modificadas para reconhecer e atacar as células cancerosas, chamadas de células CAR T. Mas essas células também podem se reconhecer e se matar, reduzindo sua eficácia.

Para evitar esse problema, os pesquisadores usaram uma técnica chamada edição de base, que consiste em usar uma enzima que funciona como uma tesoura molecular para cortar e substituir uma letra específica do DNA das células T. Dessa forma, eles conseguiram remover dois elementos das células T doadoras: os receptores existentes, que poderiam causar rejeição imunológica, e uma proteína chamada CD7, que poderia fazer com que as células se auto-destruíssem.

As células T editadas foram então inseridas nos pacientes, que tinham entre 13 e 16 anos e sofriam de T-ALL recidivante. Os resultados mostraram que as células foram capazes de eliminar a leucemia em todos os casos, tornando-os elegíveis para um transplante de medula óssea. Dois dos pacientes tiveram um transplante bem-sucedido e estão se recuperando em casa. O terceiro paciente teve complicações por infecções graves e foi encaminhado para cuidados paliativos.

Os pesquisadores afirmam que a terapia é promissora e pode oferecer uma nova esperança para pacientes com leucemia resistente. Eles também destacam que a edição de base é uma ferramenta poderosa para modificar o genoma das células de forma precisa e segura.

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